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關于捷易
上海捷易生物科技有限公司(Shanghai Gemple Biotech Co.Ltd)于2010年3月,由國內外知名學府的多名生命科學和臨床醫學從業者始立。公司落戶在張江高科生物醫藥核心園區,專注于新一代技術在遺傳病的臨床檢測以及科研轉化兩大領域的產業化應用。捷易長期致力于遺傳病從分子診斷到疾病建?!糯膊∽芯空宸窠餼齜槳?。 公司簡介 合作伙伴 團隊建設 加入捷易 企業顧問 聯系我們 新聞中心
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遺傳病整體解決方案
經典案例


應用案例一:


Fei Xie, et al., Seamless gene correction of b-thalassemia mutations in patient-specific iPSCs using CRISPR/Cas9 and piggyBac. Genome Res. 2014


     

本研究發現修復后的iPS細胞分化成的造血干細胞(HSC)恢復了表達β球蛋白(HBB)的能力,作者認為回輸這些修復的造血干細胞至病人體內,有望治愈乙型地中海貧血。


應用案例二:

Chul-Yong Park, et al., Functional Correction of Large Factor VIII Gene Chromosomal Inversions in Hemophilia A Patient-Derived iPSCs Using CRISPR-Cas9. Cell Stem Cell, 2015

本研究通過建立血友病A病人iPS細胞系,并用基因編輯技術修復疾病相關基因F8獲得修復后的iPS細胞,分別在體外和體內小鼠模驗證其功能得到恢復,為治愈血友病A提供可能。


應用案例三:


Dung-Fang Lee, et al., Modeling Familial Cancer with Induced Pluripotent Stem Cells. Cell. 2015







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